Ensayos clínicos en Argentina: récord de estudios y voluntarios en 2025

La Argentina vive un momento récord en materia de ensayos clínicos. Durante 2025, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (Anmat) autorizó 290 investigaciones, lo que representa un aumento del 80% respecto de las 161 que se habían aprobado en 2019. En los primeros seis meses de 2026, ya se habilitaron 192 protocolos, una cifra que anticipa otro año de crecimiento.

El universo de estudios activos también es notable: el año pasado hubo 1188 ensayos en curso, de los cuales 290 eran nuevos y el resto correspondía a investigaciones iniciadas en años anteriores, ya que suelen extenderse por largos períodos. Detrás de estos números hay una red de más de 700 centros de salud que participan en investigaciones clínicas.

La oncología concentra el 30% de los ensayos, mientras que infectología y cardiología son las áreas que más voluntarios aportan, con más de 20.000 participantes en cada una. Los expertos atribuyen este crecimiento a la experiencia de los investigadores locales, la capacidad para incorporar pacientes y los cambios regulatorios que buscan agilizar los procesos. Desde diciembre de 2025, la Anmat alineó sus reglas de Buenas Prácticas Clínicas con los estándares globales más recientes.

Pero detrás de las estadísticas hay una realidad que interpela a los pacientes: ¿qué significa participar en un ensayo clínico? ¿Qué riesgos se asumen y quién controla el proceso? La primera respuesta rompe un mito: participar no implica haber agotado todas las opciones terapéuticas. Hay estudios para pacientes recién diagnosticados, para quienes atravesaron varias líneas de tratamiento y también ensayos preventivos con voluntarios sanos.

El impacto en el sistema sanitario es doble. Por un lado, más investigación puede significar más inversión y acceso a terapias innovadoras, además de incorporar conocimiento y capacitación. Por otro, existen límites claros: un ensayo no garantiza un beneficio clínico para el participante ni asegura que, si el medicamento es aprobado, llegue antes al país o sea más accesible.

El recorrido de un medicamento hasta la farmacia es largo y complejo. Antes de llegar a los seres humanos, se realizan estudios preclínicos. Luego comienzan las fases clínicas: la fase I evalúa seguridad y dosis; la fase II busca señales de eficacia; la fase III, a gran escala, confirma eficacia y seguridad comparando con el tratamiento estándar; y la fase IV sigue al producto ya aprobado en la práctica real.

Cada investigación se rige por un protocolo que define quiénes pueden participar, qué recibirán y qué controles se realizarán. Antes de ingresar, los voluntarios firman un consentimiento informado, un documento central que explica objetivos, procedimientos, riesgos y beneficios. “Consentir no es simplemente firmar un papel. Es entender para poder decidir”, sostiene Georgina Sposetti, médica y fundadora de la plataforma Un Ensayo para Mí. Y esa decisión puede revertirse en cualquier momento. “El paciente entra firmando un consentimiento y sale cuando decide. Nunca pierde la autonomía”, remarca Diego Kaen, oncólogo e investigador clínico.

En oncología, por ejemplo, existen estudios en todas las líneas terapéuticas, desde la primera hasta cuando el paciente ya no tiene más opciones. También hay protocolos antes o después de una cirugía. Participar no implica necesariamente recibir la droga novedosa: muchos estudios utilizan la randomización, una asignación al azar que evita sesgos. Un grupo recibe la intervención experimental y otro, el tratamiento estándar. El placebo se usa solo cuando no implicaría privar al paciente de un tratamiento eficaz.

El financiamiento de los ensayos está a cargo del patrocinador, que cubre los tratamientos y estudios previstos por el protocolo, incluso el tratamiento estándar para quienes no reciben la molécula nueva. En el caso de las vacunas, el procedimiento es diferente: se prueban en personas sanas y requieren decenas de miles de voluntarios para demostrar eficacia. Gonzalo Pérez Marc, que dirigió en la Argentina el ensayo de fase III de la vacuna contra el Covid-19 de Pfizer, explica que “si querés demostrar que una vacuna previene una infección, tenés que incluir suficientes personas y seguirlas durante el tiempo necesario para que se produzca un número adecuado de casos”.